Terapia genikoa: oinarriak eta erabilera terapeutikoak

Laburpena

Terapia genikoa medikuntza modernoaren ikuspegi iraultzailea da, gaixotasunak bere erro genetikotik tratatzeko aukera ematen duena. Zelula somatikoen material genetikoa eraldatzean, terapia honen helburua mutazioak zuzentzea, gene akastunak isilaraztea edo falta diren geneak ordezkatzea da. Gaur egun, estrategia nagusien artean daude RNAren interferentzia bidezko isiltze genikoa, geneen gabeziak osatzeko transgeneen erabilera eta genomaren edizio zehatza diseinuko nukleasak erabiliz.

Geneen transferentzia bektore birikoen edo ez-birikoen bidez lortzen da, metodo fisiko-kimikoak edo biologikoak erabiliz. Ex vivo terapia genikoan zelulak laborategi batean manipulatzen dira gorputzean berriro sartu aurretik; askotan zelula ama hematopoietikoak dira estrategia honen jomuga, gaitz hematologikoak eta urritasun immunologikoak tratatzeko. Aitzitik, in vivo ikuspegian, aldaketa genetikoak zuzenean gaixoaren gorputz barnean gertatzen dira, gene akastun jakin baten kopia normal bat xede-zeluletara helaraziz.

Hasiera batean, terapia genikoak desordena monogeniko hereditarioen tratamendurako potentzial esanguratsua erakutsi zuen. Gaur egun, hartutako gaixotasunetara ere zabaldu da ikuspegia, hala nola minbizira, hartutako immunoeskasiaren sindromera eta gaixotasun neurodegeneratiboetara. Nolanahi ere, erronka garrantzitsuak daude oraindik ere, hala nola xede-zelulei geneak modu eraginkorrean eta seguruan ematea eta albo ondorioak eta kostu handiak murriztea. Lerro germinaleko terapia genikoari dagokionez, etorkizuneko belaunaldiei eragiten diena, kontsiderazio etiko sakonak eta gainbegiratze zorrotza behar dira erabilera arduratsua bermatzeko.

Arloaren ezagutzak eboluzionatzen jarraitzen du, segurtasuna, eraginkortasuna eta irisgarritasuna hobetzeko ahaleginekin. Oraindik oztopo handiak dauden arren, terapia genikoak etorkizun handia du gaixotasun konplexuei heltzeko eta horiek tratatzeko modua iraultzeko.Hortaz, osasun-arloko profesionalok eguneratuta egon behar dugu, eta terapia genikoaren oinarriak eta haren erabilgarritasun terapeutikoak ezagutu behar ditugu. Artikulu honetan, informazio garrantzitsuena laburbiltzen saiatuko gara.